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Téléthon

Ecrit le 14 octobre 2015

Le Téléthon, c’est une somme incroyable d’énergies : d’abord celle des familles, puis celle des chercheurs, alliées à la mobilisation de toute la population. Ce sont aujourd’hui des résultats incontestables : des victoires thérapeutiques et des essais qui se multiplient pour les maladies rares ; des thérapies innovantes issues des recherches impulsées par l’AFM-Téléthon et bénéficiant au plus grand nombre, notamment à des maladies fréquentes ; des diagnostics posés ; des années de vie gagnées ; des enfants, des malades et des familles entières qui sortent de l’oubli ; le regard qui change, la vie qui gagne et une solidarité populaire unique. Prochaines dates : 4-5 décembre.

L’AFM-Téléthon, grâce aux dons du Téléthon, soutient 37 essais cliniques pour des maladies rares de la vision, des muscles, du sang, du foie, du cerveau. Elle soutient également 230 programmes de recherche et de jeunes chercheurs partout en France.

Elle a par ailleurs créé l’Institut des Biothérapies des maladies rares, qui réunit quatre laboratoires leaders et pionniers dans leur domaine. Atlantic Gene Therapies (Nantes) est l’un d’entre eux. Les 85 experts du pôle nantais mettent au point des stratégies de thérapie génique appliquées notamment à des maladies génétiques de la rétine, des muscles et du système nerveux central. Guylène Lemeur a mené, grâce aux dons du Téléthon, un essai de thérapie génique chez des malades atteints d’amaurose de Leber, une rétinite pigmentaire rare qui entraîne précocement une quasi-cécité. Démarré en 2011, cet essai a inclus neuf patients et ouvre la voie à des traitements potentiels pour des maladies de la vision très fréquentes comme la dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA), qui concerne 15% de la population.

Sethi et Azizah, Marie, Léo et ses parents, Nicolas et Benoît... ces familles viennent de lieux et d’horizons différents, chacune avec sa propre histoire, mais toutes ont en commun le combat contre la maladie qui frappe leur enfant.

Sethi vient de fêter ses 5 ans. Il est atteint du syndrome de Wiskott-Aldrich, un déficit immunitaire très rare ne touchant qu’un garçon sur 200 000. Dès les premiers mois de vie, les symptômes sont apparus. Un eczéma persistant et virulent, puis des ecchymoses, de multiples infections et enfin des saignements inquiétants. Après trois ans d’hospitalisations, de transfu-sions, d’une surveillance de chaque instant, Sethi est entré dans l’essai de thérapie génique mené par Généthon, en janvier 2014. « Aujourd’hui, Sethi, s’il reste fragile, est sorti de sa « bulle ». Il se porte bien. Sa vie n’est plus en danger à chaque instant.
« Aujourd’hui, c’est la joie d’avoir eu accès à cet essai clinique et c’est la chance d’une nouvelle vie pour Sethi ! »